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Transfert de gènes in vivo dans différentes régions des ganglions de la base [In vivo gene delivery in the basal ganglia.]

Tranfert de gènes par injection stereotaxique dans le cerveau au moyen de vecteurs basés sur le virus adéno-associé. Nous avons montré que ces vecteurs sont capables de transférer des gènes et de les exprimer de façon stable (jusqu'à au moins 1 an) dans différentes régions du système nerveux du rat avec cependant une efficacité et une durabilité variables. Dans le globus pallidus, le transfert de gènes est précoce et très efficace. Par contre, dans le striatum, une cible potentielle pour le traitement des maladies de Huntington et de Parkinson, il s'avère peu efficace mais très stable. De nouveaux vecteurs développés dans un autre thème de recherche sont en cours d'évaluation. [In vivo gene delivery in the brain using adeno-associated virus-based (AAV) vectors. We have shown that AAV vectors can drive stable gene expression (at least one year) in the brain with however a variable efficacy and durability. In the globus pallidus, gene expression es early and efficient whereas in the striatum, a potential target for the treatment of Huntington and Parkinson's diseases, it is stable but not efficient. New vectors developed in another theme are currently evaluated.]



responsable


Liliane TENENBAUM


équipe


Olivier BOCKSTAEL Xin YANG


disciplines et mots clés déclarés


Neurologie

globus pallidus Huntington Parkinson stéréotaxie striatum thérapie génique vecteur viral virus adéno-associé